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Cellule staminali: il Parlamento italiano approva uno studio da 3 milioni di euro per una terapia controversa

Science

Il Parlamento italiano ha deciso che la somministrazione da parte della Fondazione Stamina di Torino di un trattamento molto discusso a base di cellule staminali per malattie neurodegenerative può continuare, anche se solo su piccola scala.
I parlamentari hanno inoltre richiesto uno studio clinico formale per la terapia, assegnando 3 milioni di euro per il suo finanziamento. La legge, osteggiata da molti studiosi delle cellule staminali, è diventata ufficiale dopo essere stata approvata dalla Camera dei Deputati il 20 maggio e dal Senato due giorni dopo.

Nonostante alcuni pazienti dicano di aver ricevuto benefici dal trattamento, i ricercatori sostengono che la terapia della Fondazione Stamina, oltre a non essere descritta in modo appropriato, non abbia in alcun modo dimostrato la sua efficacia; il 15 marzo, in una lettera aperta firmata da 13 scienziati esperti di cellule staminali, la terapia è stata paragonata a “olio di serpente”. Spendere milioni per uno studio clinico è “un enorme spreco di soldi”, sostiene Massimo Dominici dell’Università di Modena e Reggio Emilia, attuale presidente dell’ISCT, la società internazionale per la terapia cellulare.

Eppure i critici si sono mostrati sollevati dopo la decisione del governo italiano di rivedere la proposta originale che voleva rendere la terapia ampiamente disponibile (cfr. Science, 29 Marzo, pg.1504). Secondo la nuova legge, la terapia può essere somministrata a circa 90 pazienti che la stanno già ricevendo all’ospedale di Brescia, mentre i nuovi pazienti dovranno essere arruolati nello studio. Le cellule usate in questo studio devono essere prodotte secondo gli standard GMP (Good Manufacturing Practice), poiché al momento non lo sono.

I dettagli scientifici sul trattamento sono difficili da reperire. L’unico documento disponibile è la domanda di brevetto presentata alle autorità USA nel 2010, nella quale gli scienziati della Stamina descrivono la trasformazione di cellule staminali mesenchimali, estratte dal midollo osseo, in neuroni mediante la coltivazione e la somministrazione di acido retinoico e etanolo. L’Ufficio dei Marchi e dei Brevetti degli Stati Uniti ha respinto questa domanda dichiarando che la descrizione del metodo non è sufficientemente accurata e perché non risulta chiaro come le sostanze chimiche possano spingere le cellule staminali a diventare neuroni.

Davide Vannoni, presidente della Fondazione Stamina e professore di Psicologia all’Università di Udine, ha dichiarato alla rivista Science che il trattamento è basato su studi preclinici e in vitro condotti da altri gruppi che usano sostanze chimiche simili, pubblicati in riviste russe e cinesi nei primi anni 2000. (Ha inoltre spedito a Science un articolo a condizione che non ne venissero rivelati i dettagli). Vannoni afferma che le cellule non possono essere prodotte secondo gli standard GMP perché le aziende da cui la Stamina si fornisce non aderiscono a questi standard.

Secondo la legge vigente italiana, conforme ai regolamenti dell’Unione Europea, la somministrazione di terapie non testate a base di cellule staminali è permessa in casi ad hoc a pazienti affetti da malattie gravi ed incurabili, ma solo in ospedale e secondo regole precise.

La Stamina tratta pazienti dal 2011 all’ospedale pubblico di Brescia “Spedali Civili”. Nel 2012, tuttavia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha sospeso i lavori dopo che un’inchiesta aveva evidenziato delle irregolarità. Nel rapporto riservato dell’AIFA, di cui la rivista Science è in possesso, si legge che in quel periodo 12 pazienti, tra cui quattro bambini, hanno ricevuto il trattamento per malattie quali l’atrofia spinale muscolare, l’Alzheimer e il Parkinson. Il rapporto afferma che i dottori che avevano prescritto e iniettato le cellule non sapevano esattamente in che cosa consisteva il trattamento e credevano che l’informazione fosse coperta da un brevetto. “La somministrazione di una molecola ignota non sarebbe ammissibile in un ospedale, se questo è ciò che è successo,” afferma Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, una fondazione non-profit per la ricerca sulle malattie genetiche.

Inoltre, secondo il rapporto, il comitato etico dell’ospedale avrebbe approvato le terapie senza fare una stima accurata dei rischi e dei benefici, come richiesto dalla legge (cosa che Vannoni contesta) e i protocolli del trattamento non erano chiari: pare che in alcuni casi la Stamina abbia usato le cellule staminali estratte dal midollo osseo del paziente, mentre in altri casi avrebbe prelevato quelle di un parente, di un donatore estraneo o di un altro paziente. I risultati della terapia non sono stati pubblicati, ma i genitori di alcuni pazienti hanno dichiarato a un programma televisivo italiano che le condizioni dei loro figli erano migliorate.

Dopo una richiesta dell’AIFA, Dominici ha provato a ripetere la ricetta della Stamina per produrre neuroni, usando le cellule sequestrate dall’AIFA e dalla polizia italiana durante un’ispezione di laboratorio, e seguendo la metodologia descritta nella domanda di brevetto. “Non abbiamo osservato nessuna differenziazione di queste cellule in neuroni” ha detto. Uno dei due campioni sequestrati contiene un numero significativo di cellule immunitarie, dice, che potrebbero scatenare delle reazioni pericolose se iniettate in una persona diversa dal donatore. Vannoni afferma che le cellule non erano state ancora sottoposte ad una seconda procedura per rimuovere i contaminanti. “Il trattamento è sicuro e non genera reazioni immunitarie” sostiene. I funzionari di Spedali Civili si sono rifiutati di commentare.

L’ospedale e la Stamina hanno fatto ricorso alla Corte Amministrativa di Brescia contro la decisione di interrompere i trattamenti, sostenendo che l’inchiesta dell’AIFA non era stata condotta opportunamente; il verdetto è atteso in novembre. Nel frattempo, però, i pazienti hanno sollecitato l’intervento di governo e Parlamento.

Lo studio clinico, che sarà effettuato indipendentemente dall’esito dell’appello, sarà condotto dall’AIFA e da due istituti governativi. L’ideazione del protocollo sarà delicata, dice Paolo Bianco dell’Università “La Sapienza” di Roma. “Dobbiamo partire dal presupposto che non esiste il metodo Stamina”, afferma, perché “non è stato pubblicato”.

Secondo Dominici, il caso evidenzia un problema nella regolamentazione dell’Unione Europea in materia di cellule staminali e di altre terapie avanzate. Le norme europee permettono “l’esenzione ospedaliera” usata dalla Stamina a Brescia; una relazione della Commissione Europea pubblicata la settimana scorsa mostra che i vari Paesi hanno applicato questa esenzione in modo diverso. Questo è quasi un invito per le “dubbie aziende di cellule staminali” a operare in paesi in cui le regole sull’esenzione ospedaliera mancano o sono poco chiare, afferma Dominici. “Ciò deve essere impedito”.

[Articolo originale “Italian Parliament Order €3 Million Trial of Disputed Therapy” di Laura Margottini]

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Traduzione di:
Loredana SpadolaSvezia Loredana Spadola
Napoletana e ricercatrice in un’azienda farmaceutica a Göteborg. Lettrice vorace.
Revisione di:
Margherita BeltrameMara Colzani